7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中央农村工作会议系列解读⑮健全主产区利益补偿机制 夯实粮食安全根基******
作者：辛翔飞 中国农业科学院农业经济与发展研究所
2022年中央农村工作会议强调“保障粮食和重要农产品稳定安全供给始终是建设农业强国的头等大事”,“要健全种粮农民收益保障机制，健全主产区利益补偿机制”。现阶段，主产区在国家粮食安全保障中的根基性地位愈加凸显，但其区域经济社会发展尤其是粮食生产的可持续发展面临诸多困境。健全主产区利益补偿机制，对于夯实我国粮食安全根基具有重大战略意义。
我国粮食安全保障对主产区依存度显著升高
自20世纪70年代末以来，我国粮食产销区域格局发生了重大历史性变化，主要特征是：主销区粮食自给水平显著降低，产销平衡区粮食产需缺口持续加大，主产区成为我国粮食安全保障的主体支撑。以当年全国人均粮食产量为自给标准计算，1978-2021年主销区粮食自给率由93.57%降至19.91%，粮食产需缺口由297万吨增至11800万吨；产销平衡区粮食自给率由87.29%降至78.40%，粮食产需缺口由851万吨增至3200万吨；主产区粮食自给率由106.65%升至139.33%，商品粮调出数量由1280万吨增至15000万吨。主销区和产销平衡区巨大的粮食产需缺口均高度依赖于主产区的生产供给。
主产区经济社会及粮食可持续发展面临诸多困境
多年来，虽然国家不断加大对主产区发展的支持力度，但由于粮食生产对区域经济社会发展的贡献度低，主产区大多数省份仍处于“粮食大省、经济穷省”的窘况之中。较为突出的表现在：一是经济发展相对滞后。1980-2020年，主产区GDP增长204.14倍，成就显著，但明显低于主销区286.66倍和产销平衡区234.96倍的GDP增幅。二是地方财政收入增长偏慢。自1994年税收制度改革至2020年，主产区地方财政收入增长38.64倍，明显低于主销区48.49倍和产销平衡区42.20倍的地方财政收入增幅。三是地方财政支出能力偏弱。1994-2020年，主产区人均财政支出能力与主销区和产销平衡区的差距均显著扩大。1994年主产区财政人均支出水平为269.3元，比主销区和产销平衡区分别低337.0元和32.6元；2020年主产区人均财政支出增长至13477.8元，但与主销区和产销平衡区的差距分别扩大到4022.0元和2686.8元。四是粮食生产促进农民收入增长的功能弱化。改革开放后，在国家政策支持下，粮食生产发展在农民收入增长方面发挥了重要促进作用。2010年，主产区13个省份中有6个省份农民人均可支配收入高于全国平均水平。此后，受国内外粮价倒挂冲击，粮食生产的增收作用减弱。2020年，主产区中仅有山东、辽宁、江苏三个省份农民人均可支配收入高于全国平均水平，黑龙江、吉林、河北等产粮大省的农民人均可支配收入由高于全国平均水平转变为低于全国平均水平。五是人口吸引力偏弱。1980-2020年，主产区人口增长了29.01%，明显低于主销区103.20%和产销平衡区43.64%的人口增幅。尤其是进入21世纪后，随着主产区人口的大量流出，劳动能力较强的中青年人口和男性人口占比下降，劳动力较弱的老龄人口和妇女留守人口占比增加。上述方面问题的存在，均不同程度影响着主产区粮食生产可持续发展根基的稳固，亟须通过健全主产区利益补偿机制加以解决。
健全主产区利益补偿机制的思路
健全主产区利益补偿机制，应加强顶层设计，明晰政策目标，坚持贡献与补偿相匹配，加大补偿力度，完善补偿保障机制。
加强顶层设计。健全主产区利益补偿机制，涉及中央和地方、主产区和非主产区、生产和消费、市场与政府等方方面面，需坚持一体设计、统筹协调、综合推进，确保政令一致，防止顾此失彼或政策内耗。
明晰政策目标。从国家粮食安全利益、区域经济社会发展利益和区域生态利益等多维度综合评估主产区粮食生产的贡献价值，坚持贡献与补偿相匹配、补偿与粮食根基巩固相适应的原则，确立明晰的政策目标和时限，力戒将“合理补偿”“尽快实现”类政策原则虚化为政策目标。
健全中央和地方共同承担机制。现阶段，仅靠中央财政难以实现让主产区种粮不吃亏、得实惠的目标，必须建立由中央和受益地区共同负责的补偿机制。在补偿总体目标确定下，明晰划分中央财政和受益地区各方应承担的补偿责任。对于中央财政所承担部分，由国家通过健全资金保障机制，确保补偿资金足额到位。同时，对存在粮食产需缺口的地区，由国家按受益规模确定补偿标准和统一归集补偿资金，按贡献度对主产区进行补偿。
健全主产区经济发展助推机制。主产区粮食生产根基的巩固，以及其经济社会发展滞后状况的改变，既要靠利益补偿机制“输血”，也要靠其经济提速增效增强自身“造血”功能。国家应在健全主产区利益补偿机制的同时，加大力度健全主产区经济发展助推机制。一是支持主产区率先建成农业强省。鼓励主产区加强现代农业建设，进一步夯实粮食生产根基，并利用粮食等农产品生产优势，加快一二三产业融合发展，做强产业链，提升价值链，在建设农业强国中走在前列。二是支持主产区加快经济转型升级。鼓励主产区“弯道超车”，抢占新技术应用制高点，大力发展节地节水高效集约的现代制造业和服务业，形成后发优势。三是支持主产区提升现代基础设施建设水平。加大对主产区现代基础设施体系建设的支持力度，增强区域发展吸引力和竞争力。
